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Gentherapeutische Konzepte in der Behandlung der Hämophilie

E-BookPDF1 - PDF WatermarkE-Book
77 Seiten
Deutsch
Uni-Med Verlag AGerschienen am12.03.20241. Auflage
In den letzten zehn Jahren hat sich die Gentherapie als eine bahnbrechende neue Behandlungsoption entwickelt, insbesondere durch die Zulassung von Produkten für die Hämophilie A und B. Diese Therapieform verspricht eine weitgehende Unabhängigkeit von regelmäßiger Substitutionstherapie bei niedrigen Blutungsraten, dank der Verwendung von adeno-assoziierten Viren (AAV) als Vektoren. Das vorliegende Buch vermittelt die aktuellen Kenntnisse zum Potenzial der neuen Gentherapeutika in der Behandlung von Hämophilie A und B. Es deckt dabei ein breites Spektrum ab: von den Grundlagen der Hämophilie über die verschiedenen gentherapeutischen Ansätze (AAV, Lentivirus, Gene Editing) bis hin zu spezifischen Aspekten wie der Auswahl geeigneter Patienten für die Gentherapie, den Auswirkungen auf Gerinnungsfaktorwerte, leberbezogenen Fragestellungen und der Immunantwort auf AAV-vermittelte Gentherapie. Es erläutert außerdem die Notwendigkeit einer interdisziplinären Zusammenarbeit und diskutiert das innovative 'Hub and Spoke'-Modell. Dieses Buch soll als Brücke dienen, die die Lücke zwischen dem aktuellen Wissenstand und zukünftigen Entwicklungen schließt, und es zielt darauf ab, eine umfassende Informationsquelle für Fachleute in der klinischen Praxis und Forschung zu sein.mehr
Verfügbare Formate
BuchGebunden
EUR4,95
E-BookPDF1 - PDF WatermarkE-Book
EUR4,95

Produkt

KlappentextIn den letzten zehn Jahren hat sich die Gentherapie als eine bahnbrechende neue Behandlungsoption entwickelt, insbesondere durch die Zulassung von Produkten für die Hämophilie A und B. Diese Therapieform verspricht eine weitgehende Unabhängigkeit von regelmäßiger Substitutionstherapie bei niedrigen Blutungsraten, dank der Verwendung von adeno-assoziierten Viren (AAV) als Vektoren. Das vorliegende Buch vermittelt die aktuellen Kenntnisse zum Potenzial der neuen Gentherapeutika in der Behandlung von Hämophilie A und B. Es deckt dabei ein breites Spektrum ab: von den Grundlagen der Hämophilie über die verschiedenen gentherapeutischen Ansätze (AAV, Lentivirus, Gene Editing) bis hin zu spezifischen Aspekten wie der Auswahl geeigneter Patienten für die Gentherapie, den Auswirkungen auf Gerinnungsfaktorwerte, leberbezogenen Fragestellungen und der Immunantwort auf AAV-vermittelte Gentherapie. Es erläutert außerdem die Notwendigkeit einer interdisziplinären Zusammenarbeit und diskutiert das innovative 'Hub and Spoke'-Modell. Dieses Buch soll als Brücke dienen, die die Lücke zwischen dem aktuellen Wissenstand und zukünftigen Entwicklungen schließt, und es zielt darauf ab, eine umfassende Informationsquelle für Fachleute in der klinischen Praxis und Forschung zu sein.

Inhalt/Kritik

Inhaltsverzeichnis
1. Grundlagenwissen zur Hämophilie 131.1. Historie 131.2. Klinisches Erscheinungsbild 141.3. Therapie 142. Gentherapie bei Hämophilie: Das Ende des Anfangs? 172.1. Klinische Phase-III-Studien zu AAV-Gentherapien für die Behandlung von Hämophilie A 182.2. Klinische Phase-III-Studien zu AAV-Gentherapien für die Behandlung von Hämophilie B 222.3. Geneditierung 243. Welche Patienten kommen für die Gentherapie der Hämophilie in Frage? 313.1. Einschluss- und Ausschlusskriterien in klinischen Studien zur Gentherapie bei Hämophilie 313.2. Patientenbezogene Faktoren als Eignungskriterien für Gentherapie 334. Einfluss der Gentherapie auf die im Gerinnungslabor gemessenen Faktorwerte 374.1. Assay-Diskrepanzen im Rahmen der Gentherapie der Hämophilie A 384.2. Assay-Diskrepanzen im Rahmen der Gentherapie der Hämophilie B 405. Leberbezogene Fragen bei der Gentherapie 435.1. Gentherapie-assoziierte Hepatitis 435.2. Mechanismen der Hepatotoxizität 445.3. Leberkrebs und AAV-Gentherapie 455.4. Management von Lebererkrankungen bei Patienten vor, während und nach der Gentherapie 456. Immunantwort auf AAV-vermittelte Gentherapie bei Hämophilie 496.1. AAV-Vektoren 496.2. AAV-Vektordosis und Immuntoxizität 506.3. Angeborene Immunreaktionen auf AAV 516.4. Adaptive Immunreaktionen auf den AAV-Gentransfer 536.4.1. Vorhandene adaptive Immunität gegen AAV 536.4.2. Antikörperreaktionen auf den AAV-Gentransfer 556.4.3. CD8+-T-Zell-Reaktionen auf AAV-Gentransfer 576.4.4. Tregs 607. Praktischer Ansatz für die Gentherapie bei Hämophilie - das Hub and Spoke-Modell 657.1. Besonderheiten der Gentherapie bei Hämophilie 657.2. Herausforderungen der Gentherapie für Hämophilie-Zentren 667.3. Praktische Implikationen 677.3.1. Vorbehandlungsphase 677.3.2. Behandlungsphase 687.3.3. Nachbehandlungsphase 688. Die Rolle von Shared Decision Making 718.1. Warum ist die gemeinsame Entscheidungsfindung in der Hämophilieversorgung wichtig? 718.2. Gemeinsame Entscheidungsfindung und Gentherapie bei Hämophilie 728.3. Wie können wir sicherstellen, dass die gemeinsame Entscheidungsfindung Realität wird? 7210. Glossar 75 Index 77mehr